Získať liek na zriedkavé choroby nie je ľahké. Aj u nás ho získa minimum pacientov

Aj na Slovensku sme v posledných rokoch zaznamenali prípady, kedy zdravotné poisťovne musia robiť výnimky a špeciálne lieky hradiť mimo bežne dostupných liekov. Medzinárodná právnická kancelária CMS sa pozrela na to, ako sa k liekom na zriedkavé ochorenia môžu dostať pacienti nielen u nás, ale aj v ďalších šiestich krajinách strednej a východnej Európy.

Európska únia potrebuje zjednotiť pravidlá pre lieky
 
Niet pochýb o tom, že farmaceutický priemysel dosiahol za posledné dekády výrazný pokrok vo výskume a vývoji nových liekov. Čoraz viac európskych spoločností sa zapája do výskumu a vývoja liekov pre zriedkavé choroby. Počet klinických výskumov na tieto ochorenia sa medzi rokmi 2006 a 2016 zvýšil až o 88 percent[1].
 
„Aj keď sa každý rok vyvíja a uvádza na trh Európskej únie na takéto ochorenia čoraz väčší počet liekov, neznamená to, že sa k nim pacient dostane ľahko. Medzi jednotlivými členskými štátmi existujú obrovské rozdiely. A platí to tak z hľadiska počtu liekov na ojedinelé ochorenia, ktoré sa preplácajú zo systémov verejného zdravotného poistenia a teda sú dostupné pacientom, ako aj z časového hľadiska, ako dlho trvá, kým sa liek na ojedinelé ochorenia začne verejne uhrádzať,“ hovorí advokát spoločnosti CMS Pavol Kundrik.
 
Členské štáty Únie si uvedomujú nežiaduce rozdiely v jednotlivých krajinách a aj práve preto sa počas minuloročného českého predsedníctva v Rade EÚ začala diskusia o potrebe zrevidovať európsku farmaceutickú legislatívu. Dvadsaťdva členských štátov podporilo výzvu na akciu v oblasti zriedkavých chorôb. Pacienti by tak mali získať lepšiu a včasnejšiu diagnostiku, mal by sa zlepšiť prístup k liečbe a mala by sa zabezpečiť integrácia európskych referenčných sietí do národných zdravotníckych systémov.

Čo krajina, to iný systém prístupu k liekom
 
Odborná príručka, ktorú vypracovala medzinárodná právnická kancelária CMS, analyzuje právne predpisy týkajúce sa preplácania liekov pre zriedkavé ochorenia v siedmich krajinách strednej a východnej Európy: v Bulharsku, Českej republike, Maďarsku, Poľsku, Rumunsku, Slovensku a na Ukrajine. Výsledok právnej analýzy v spomínaných krajinách dospel k rovnakému záveru ako európske inštitúcie - existujú obrovské rozdiely v prístupe pacientov k liekom na zriedkavé ochorenia.
 
„Okrem Českej republiky v súčasnosti žiadna krajina nemá zavedené špecifické postupy pre preplácanie liekov na zriedkavé ochorenia. Z toho vyplýva, že lieky na tieto ochorenia musia prejsť štandardnou úhradou, ktorá vzhľadom na svoj charakter nie vždy dokáže splniť všetky kritériá potrebné na úhradu „bežných“ produktov. Krajiny nemajú napríklad dostatok informácií z dôvodu malého počtu pacientov alebo úhrada liekov má výrazný dopad na štátny rozpočet,“ upozorňuje Pavol Kundrik.
 
Maďarsko v súčasnosti stále nemá definíciu liekov na zriedkavé ochorenia, avšak maďarské právne predpisy upravujúce preplácanie liekov zahrňujú príslušné kategorizácie liekov. Česká republika podobne ako Poľsko samostatnú definíciu takýchto liekov nemá, ale ich právne systémy odkazujú na nariadenie Európskeho parlamentu z roku 1999[1]. Rovnako aj Slovensko odkazuje v tejto oblasti na právne predpisy EÚ.
 
Úhrada liekov na zriedkavé ochorenia
 
Na Slovensku sa pacienti, ktorí trpia ojedinelým ochorením, dostanú k liekom buď formou kategorizovaných liekov alebo ich dostanú na výnimku. „Tento rok sme boli dokonca svedkami prvého prípadu, kedy súd prikázal zdravotnej poisťovni liek pacientovi uhradiť,“ hovorí Pavol Kundrik.
 
Česká republika zaviedla od začiatku minulého roka špecifické pravidlá preplácania liekov na zriedkavé ochorenia. Pred 1. januárom 2022 mohli byť takéto lieky uhrádzané prostredníctvom štandardných postupov úhrady alebo prostredníctvom mimoriadnych konaní od prípadu k prípadu, t. j. pre konkrétneho pacienta. V Rumunsku sa pri úhrade špecifických liekov riadia európskymi nariadeniami, ako aj určením, ktoré urobil Výbor pre lieky na zriedkavé ochorenia Európskej liekovej agentúry. Maďarsko sa pri úhrade liekov na zriedkavé ochorenia vzťahujú rovnaké pravidlá ako na iné lieky. V roku 2017 bolo v Národnom fonde zdravotného poistenia zriadené samostatné oddelenie, ktoré sa zaoberá prístupom i financovaním takýchto liekov.
 
V Poľsku môžu byť lieky preplatené, ale poľský právny systém nestanovuje osobitný postup na úhradu. To znamená, že na lieky na ojedinelé ochorenia sa vzťahujú všeobecné predpisy, najmä zákon o úhrade liekov, potravín na osobitné výživové účely a zdravotníckych a zákon o zdravotnej starostlivosti financovanej z verejných zdrojov. Obdobne je to aj v Bulharsku, kde tiež neexistuje žiaden špecifický postup úhrady za lieky a preto platia všeobecné pravidlá ich preplácania. Ukrajina tiež nemá samostatný postup preplácania liekov na zriedkavé ochorenia, ale systém umožňuje úhrady liekov, vrátane týchto špeciálnych, formou viacerých finančných schém.
 
Počty preplatených liekov sú nízke
 
 Na Slovensku nie je presný počet liekov na zriedkavé ochorenia, ktoré boli pacientom reálne preplatené, k dispozícii. Zvyčajne sa ich počet pohybuje medzi 10 až 20 prípadov ročne. V Českej republike bol vlani na základe nového postupu uhradený jeden liek na ojedinelé ochorenia a v tomto roku ich počet stúpol na štyri, pričom do konca roka by počet žiadostí o úhradu mohol dosiahnuť dvadsať.
 
V Maďarsku je dostupná verejná centrálna databáza, podľa ktorej je v súčasnosti uhradených približne 20 liekov. Rovnaký verejný register majú aj v Poľsku, pričom v roku 2021 získali poľskí pacienti uhradených 29 liekov a vlani 37 liekov na zriedkavé ochorenia. Bulharsko, Rumunsko ani Ukrajina nezverejňuje informácie, koľkým pacientom s ojedinelým ochoreným liečbu preplatili.
 
Analýza CMS potvrdzuje, že existujú nezrovnalosti v priemernom načasovaní pri úhrade liekov. Hoci miestne zákony môžu stanovovať zákonné lehoty, počas ktorých by sa mali úhrady uskutočniť, často je preplácanie liekov zdĺhavé a môže trvať aj niekoľko rokov, kým sa liek na zriedkavé ochorenie stane hradeným z verejného poistenia. A teda dostupným pre pacientov.
 
 
Viac informácií o dostupnosti liekov na zriedkavé ochorenia vo vybraných krajinách nájdete na www.cms.law.