Vedci pomocou génovej terapie zvrátili stratu zraku

Skupina odborníkov z Oxfordskej univerzity génovou terapiou lieči zriedkavú poruchu cievovky (tkanivo pod sietnicou, pozn. SITA) zvanú choroiderémia, pri ktorej pre zdedený chybný gén mladým mužom odumierajú svetlocitlivé zrakové bunky v zadnej časti oka. Doteraz na spomínané ochorenie nebol žiaden liek a pacienti postupne oslepli. Vedcom sa však podarilo zistiť, že terapia okrem zastavenia spomínanej poruchy pomáha oživiť umierajúce bunky a v niektorých prípadoch výrazne zlepšiť zrak. "Existuje toľko možností, toľko vecí, ktoré môžem robiť. Robiť veci, ktoré chcem a pokračovať v takých, ktoré si naozaj užívam," popísal situáciu po liečbe 24-ročný učiteľ Joe Pepper, ktorý ju podstúpil po tom, ako sa mu v šestnástich rokoch zhoršil zrak. Vedci poukázali aj na to, že liečba je najefektívnejšia u mladých ľudí, u ktorých choroba nedospela do nezvrátiteľného štádia.

Prvému pacientovi, ktorý génovú terapiu podstúpil, sa už štyri a pol roka nezhoršil zrak, čo podľa odborníkov podporuje dlhodobé trvanie účinkov liečby a jej realizáciu v širšom okruhu pacientov. "Predstava génovej terapie je taká, že opraví genetické defekty. Ideálne by sme to mohli urobiť raz, pretože ak je raz DNA opravená a vložená do správnej bunky, bunka by mala byť schopná fungovať normálne. Vyzerá to tak, že my sme túto predstavu liečby, ktorá nemusí byť opakovaná, dosiahli, čo je pre tradičnú medicínu netypické," povedal pre spravodajský portál BBC vedúci očný chirurg Robert MacLaren z Oxfordskej univerzity. Uviedol tiež, že v priebehu budúceho roka plánujú génovú terapiu aplikovať aj pri bežnejších formách straty zraku, ako napríklad degenerácii makuly.